El editor de ADN “PRIME EDITING” podría curar casi el 90% de las enfermedades genéticas
Una nueva técnica denominada “PRIME EDITING” Corrector ortográfico del Genoma, podría evitar el 89% de las cerca de 75.000 enfermedades genéticas conocidas, en un tiempo y con precisión récord.
Descubierta por el considerado como uno de los mejores científicos del planeta, el químico estadounidense David Liu, de la Universidad de Harvard.
Las células humanas tienen su manual de instrucciones escrito en dos metros de ADN plegados de manera asombrosa, en el lenguaje ARN.
En la técnica anterior y utilizada por los laboratorios desde el 2.012, el CRIPSPR- Cas9, era capaz de buscar una secuencia concreta de letras del ARN y cortarla con una especie de tijeras moleculares y pegar fragmentos del ADN, insertando nueva información sintetizada por los científicos como si fuera un procesador de textos.
El problema es que, a menudo, la operación falla y se generan mutaciones no deseadas.
El año pasado nacieron en China los dos primeros bebés cuyo genoma fue modificado (técnica CRISPR) para que fuesen inmunes al virus del sida. Este avance logrado por el científico He Jiankui, recibido con alarma por la comunidad científica porque la técnica puede generar mutaciones no deseadas en otras partes del genoma.
La técnica descubierta por David Liu, y bautizada como PRIME EDITING (“edición de calidad”) sirve para reparar el 89% de las 75.000 variantes genéticas humanas asociadas a enfermedades no se pueden corregir actualmente en el laboratorio.
A diferencia del CRISPR, que son unas tijeras que rompen la doble cadena del ADN, el editor “PRIME EDITING” es un sistema de ‘búsqueda y sustitución’ que permite realizar directamente mutaciones puntuales específicas, inserciones y eliminaciones de una sola letra precisas y combinaciones de estas, sin tener que romper la doble cadena.
La estrategia de David Liu es diferente, ya que ha inventado “una nueva proteína quimérica”, capaz de evita así las mutaciones indeseadas que se producían con las tijeras Cas9.
Para dirigir su máquina molecular a un lugar concreto del genoma para escribir una nueva información genética directamente en el genoma. Liu utiliza una guía de ARN y “una transcriptasa reversa” una proteína que usan los virus para copiar su ARN en ADN, invirtiendo el flujo canónico de la información genética, que parte del ADN y se copia a ARN, para acabar convirtiéndose en una proteína”.
Según el genetista y científico del Centro Nacional de Biotecnología (CNB) Lluís Montoliu, se muestra entusiasmado con este «cambio revolucionario” “La guía de ARN en este caso se extiende y tiene un extremo nuevo, más largo, que es usado como molde por la transcriptasa reversa para copiar nuevo ADN con la secuencia correcta, con la mutación corregida”.
El equipo de Liu ha demostrado en líneas celulares de laboratorio que el prime editing genera menos errores de edición en los lugares a los que va dirigido, aunque no ha analizado si hay errores fuera de sitio.
Además a publicado en la revista Nature los resultados de 175 experimentos en células humanas en el laboratorio, incluyendo la corrección de las causas genéticas de trastornos como la anemia de células falciformes y la enfermedad de Tay-Sachs.
Hilary Sheppard, bióloga molecular de la Universidad de Auckland (Australia) opina “Este es un avance fascinante que podría solucionar algunos de los problemas actuales de la edición genética, aunque aún queda tiempo hasta demostrar que puede corregir errores en el tipo de células esperado y en contextos clínicos”,
El investigador en Biología Sintética de la Universitat Pompeu Fabra (UPF), Marc Güell, que también confía en que los resultados «de este grandísimo trabajo». Y, además, «potencialmente, es más seguro» que el CRISPR –cas9 al evitar la rotura de doble cadena de ADN.
Temas de interes:
SÍGANOS EN:
FUENTES:
https://www.elmundo.es/ciencia-y-salud/salud/2019/10/21/5dadca6cfc6c8367128b45bf.html
https://elpais.com/elpais/2019/10/20/ciencia/1571597827_436234.html
